荣昌生物泰它西普重症肌无力适应症获欧盟委员会孤儿药资格认定

　　荣昌生物（688331.SH/09995.HK）宣布：近日，泰它西普（商品名：泰爱®，研发代号：RC18）获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗重症肌无力。这是泰它西普全球开发进程中的又一个重要里程碑，标志着其成为全球首款同时拥有欧盟和美国孤儿药资格认定的重症肌无力双靶生物制剂。

　　此次泰它西普获得欧盟委员会的孤儿药认定是基于泰它西普在治疗重症肌无力这一严重、危及生命的罕见病方面展现出的显著治疗潜力。基于此认定泰它西普在欧盟将享有包括研发方案科学建议、部分费用减免、上市申请费用优惠，以及获批后十年的市场独占期等一系列政策支持，这将有力推动泰它西普重症肌无力适应症在欧盟开发进程，早日惠及患者。

　　重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）是一种由自身抗体介导、获得性神经肌肉接头传递障碍的罕见自身免疫性疾病。据国际重症肌无力基金会（MGFA）及研究数据显示，全球MG患病率约为每10万人15-25例，在欧盟符合罕见病（患病率低于万分之五）定义。尽管现有治疗（如胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换及靶向生物制剂）可在一定程度上控制症状，但仍有部分患者疗效不佳、无法耐受长期治疗副作用或疾病反复发作，重症肌无力领域仍存在重大未满足的临床需求。

　　泰它西普是全球首个上市的治疗重症肌无力的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药。在重症肌无力中，病理性B细胞会产生攻击神经肌肉接头处蛋白（如乙酰胆碱受体AChR、肌肉特异性酪氨酸激酶MuSK等）的自身抗体，而泰它西普则通过同时阻断BLyS和APRIL信号通路，能够更有效地抑制异常活化的B细胞，减少致病性自身抗体的产生，从而有望从源头上干预重症肌无力的疾病进程。

　　泰它西普治疗重症肌无力适应症已于今年5月份获批国内上市，其Ⅲ期临床研究数据惊艳：泰它西普治疗24周后，98.1%的患者重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）改善≥3分（安慰剂组12.0%），87%的患者定量重症肌无力评分（QMG）改善≥5分（安慰剂组16.0%），具有显著治疗差异，且整体安全性良好。

　　此次欧盟孤儿药认定是对泰它西普创新机制和重症肌无力治疗潜力的重要认可，荣昌生物将加速推进泰它西普治疗重症肌无力的全球多中心Ⅲ期临床研究，力争早日为更多全球重症肌无力患者提供这一突破性的治疗选择。